La terapia génica es un procedimiento que introduce genes funcionales en las células para tratar enfermedades.

La terapia génica utiliza técnicas de ADN recombinante para reemplazar o manipular genes con problemas. La introducción de un gen sano corregirá la información incorrecta o faltante del ADN de un individuo, lo que puede conducir a la cura de la enfermedad o al alivio de sus síntomas.

En resumen, podemos decir que la terapia génica es el intercambio de genes defectuosos por genes sanos.

El avance de la genética contribuyó a la aparición de la terapia génica, permitiendo a los científicos modificar el conjunto de genes de un individuo.

Actualmente, la terapia génica está en pleno desarrollo. Todos los días aparecen nuevos estudios y descubrimientos que representan una oportunidad de cura o tratamiento para varias enfermedades, como el cáncer, la diabetes, la hemofilia y el SIDA.

En Brasil, el tratamiento con terapia génica aún no es una realidad. Sin embargo, hay varios científicos brasileños involucrados en la investigación sobre terapia génica.

¿Cómo funciona la terapia génica?

La técnica de la terapia génica consiste en introducir un gen sano en el cuerpo, considerado el gen de interés (gen terapéutico). Este gen se encuentra en una molécula de ADN o ARN que debe introducirse en un organismo.

Sin embargo, el ADN apenas se introduce directamente en un organismo. Se necesita un cargador para transportar el ADN a su destino, donde se realizará el intercambio de genes. Este cargador se llama vector. Los vectores pueden ser plásmidos o virus.

Por lo general, el virus se elige para ser el vector de un gen en particular. Eso es porque, por supuesto, los virus están especializados en invadir células e introducir material genético en ellas. Sin embargo, para ser un vector, el virus sufre modificaciones, en las que se elimina la información genética que puede desencadenar una respuesta inmune, solo se conservan sus genes esenciales.

La introducción del gen en el cuerpo puede ocurrir de dos maneras:

  • Forma in vivo: el vector se introduce directamente en el organismo. Este formulario se considera más eficiente y menos costoso. Sin embargo, el direccionamiento correcto es necesario, si un gen está destinado al hígado, uno debe asegurarse de que llegue a este órgano y no al páncreas, por ejemplo.
  • Forma ex vivo: las células del individuo se eliminan, modifican y reintroducen. Es un método más difícil, pero más fácil de controlar.

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Tipos de terapia génica

Existen dos tipos de técnicas en terapia génica: línea germinal y somática.

Un técnica de germinación Consiste en introducir los genes en el cigoto, la célula resultante de la fertilización, o en los óvulos y los espermatozoides. Por lo tanto, las células que se originan a partir de estas células germinales ahora tendrán el gen de interés en su genoma.

Un técnica somática consiste en introducir genes en células somáticas, es decir, células no germinales. Las células somáticas constituyen la mayor parte del cuerpo. Esta técnica es más utilizada y no hay transmisión de genes a los descendientes, como en la técnica germinativa.

Terapia génica y enfermedades

Inicialmente, la terapia génica se centró solo en el tratamiento de enfermedades monogénicas, caracterizadas por la ausencia o deficiencia de un gen. Ejemplos de enfermedades monogénicas son fibrosis quística, hemofilia y distrofias musculares.

Sin embargo, actualmente, la terapia génica también se ha centrado en el tratamiento de enfermedades adquiridas, ya que tienen una mayor incidencia en la población humana. Así, el SIDA y el cáncer se convirtieron en objeto de estudio de la terapia génica.

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Hoy, la terapia génica ya ha mostrado avances en el tratamiento de algunas enfermedades. Por ejemplo, en 2013, los científicos estadounidenses pudieron modificar genéticamente los linfocitos T y hacerlos resistentes a la entrada del VIH.. Todavía faltan estudios con humanos, pero los resultados encontrados representan una posibilidad de cura para la enfermedad.

Como la terapia genética sigue mejorando y creciendo, también existen riesgos. En 1999, un paciente murió después de la inyección de un vector vital durante un ensayo clínico. Además, todavía hay varios problemas éticos relacionados con la técnica.

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Licenciada en Ciencias Biológicas (2010) y Máster en Biotecnología y Recursos Naturales por la Universidad Estatal de Amazonas / UEA (2015). Estudiante de doctorado en Biodiversidad y Biotecnología en la UEA.